Điều trị bằng tế bào gốc: Hướng đi tất yếu của y học hiện đại

Nói đến công nghệ tế bào gốc, nhiều người nghĩ rằng nó chỉ mới xuất hiện nhưng thực ra chặng đường đó đã kéo dài hơn 20 năm, với nhiều dấu mốc đáng nhớ như sự ra đời của cừu Dolly, sản phẩm tế bào gốc lấy từ chính cơ thể bệnh nhân đầu tiên – Carticel – được phép sản xuất, và nhà nghiên cứu James Thomson thành công trong việc tách biệt tế bào gốc phôi người.

Trong khoảng thời gian đó, đã có rất nhiều khám phá trong lĩnh vực này, tạo ra nhiều triển vọng về việc kiểm soát sự phân hóa và tăng trưởng của tế bào gốc, nhưng cũng có những hy vọng bị dập tắt, những thất bại và tranh cãi về việc sử dụng tế bào phôi người.

Mặc dù tế bào gốc đã và đang được sử dụng để điều trị nhiều loại bệnh từ bệnh tim đến ưng thư máu và việc ghép tủy xương đã được thực hiện nửa thế kỷ nay, nhưng các chuyên gia vẫn đồng thuận cho rằng lĩnh vực này vẫn còn một quãng đường dài, với nhiều thử thách cần phải vượt qua để liệu pháp này mang lại những lợi ích đúng với kỳ vọng dành cho nó.

CAR-T có thể là người đi tiên phong

Liệu pháp sử dụng tế bào miễn dịch có thụ thể kháng nguyên nhân tạo (CAR T-cell), một liệu pháp chữa ung thư đầy hứa hẹn, là ví dụ điển hình về những gì đang được nói đến trong những năm gần đây nhưng vẫn chưa thể đến với nhiều bệnh nhân do đang phải chứng minh tính khả thi và hiệu quả của mình.

Nếu liệu pháp này làm được điều đó, sẽ có rất nhiều lợi ích – chỉ riêng thị trường điều trị ung thư thôi cũng được cho là đáng giá 30 tỷ USD vào năm 2030, và đã có 800 trường hợp sử dụng liệu pháp này ở các cuộc thử nghiệm lâm sàng vào cuối năm ngoái.

Miguel Forte, Giám đốc Thương mại hóa ở công ty công nghệ sinh học Bone Therapeutics (Bỉ) cho biết:

“Trong 5-10 năm qua, quá trình công nghiệp hóa đã thay đổi mạnh mẽ. Có thêm nhiều nhà cung cấp và chúng tôi có thể định hình và sản xuất thêm nhiều sản phẩm. Hiện đã có nhiều dữ liệu lâm sàng hết sức thú vị, đặc biệt là với tế bào CAR-T, và bước ngoặt sẽ là thời điểm khi những sản phẩm này xuất hiện trên thị trường”.

Nhưng đó cũng là lúc nhiều vấn đề chăm sóc sức khỏe lớn hơn nảy sinh, khi các liệu pháp này sẽ tiêu tốn rất nhiều chi phí dành cho nghiên cứu và phát triển.

Tuy nhiên, tiến sĩ Forte cho biết: “Tôi tin rằng những liệu pháp này sẽ cho mọi người thấy chúng mang lại rất nhiều giá trị và sau đó sẽ có thêm nhiều khoản đầu tư. Phản hồi của những người sử dụng liệu pháp sẽ trả lời tất cả”.

Chi phí sản xuất nói lên rất nhiều điều

Bằng chứng về mối quan tâm của các công ty dược lớn đã được minh chứng bằng thỏa thuận cấp phép giữa công ty Celyad’s (Bỉ) với công ty dược khổng lồ Novartis (Thụy Sĩ) để được sản xuất tế bào CAR-T tại Mỹ. Thỏa thuận này có thể có giá trị đến 100 triệu USD.

Catherine Bollard, một nhà khoa học tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư và Miễn dịch, nói rằng cách nhìn nhận mà người ta dành cho cộng đồng nghiên cứu của cô, so với 15 năm trước, chính là bằng chứng cho thấy thế giới đang công nhận tiềm năng của công nghệ tế bào gốc.

Theo Bollard, bước ngoặt đã diễn ra trong các nghiên cứu quan trọng ở những năm 1990, chứng minh tiềm năng của công nghệ này trong chữa trị ung thư và bệnh bạch cầu, dẫn đến những kỳ vọng về trị liệu miễn dịch với các bệnh ung thư, các bệnh tự miễn dịch, rối loạn thần kinh và nhiều lĩnh vực khác nơi ứng dụng liệu pháp tế bào gốc đang được khám phá.

Một nỗ lực chung mang đến "sự tăng trưởng kỳ diệu"

Cơ quan quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cùng với các cơ quan có thẩm quyền khác lâu nay vẫn ủng hộ các công ty muốn chứng minh sự an toàn và hiệu quả của những sản phẩm ứng dụng liệu pháp tế bào gốc, đặc biệt là khi họ phải đối mặt với tình trạng kháng thuốc kháng sinh và các vấn đề về chăm sóc sức khỏe trên toàn cầu khác.

Các cơ quan như Cell and Gene Therapy Catapult của Anh quốc và CellCAN của Canada đã được thành lập để giúp xóa đi khoảng cách giữa nghiên cứu học thuật và thương mại hóa.

Denis-Claude Roy, tổng giám đốc của CellCAN, nói rằng với các cơ sở điều trị tiên tiến và đường lối hợp tác từ Bộ Y tế Canada, nước này hy vọng sẽ trở thành người đi đầu trong lĩnh vực trị liệu bằng tế bào gốc.

Theo Roy, những bước đi đáng khích lệ khác trong lĩnh vực này còn gồm có tạo ra các cuộc thử nghiệm lâm sàng rẻ hơn nhờ tự động hóa, sản xuất tập trung và tiến triển của công ty dược sinh học Kiadis Pharma trong lĩnh vực cấy ghép tế bào gốc nửa thuận hợp HLA cũng như trị liệu miễn dịch sau cấy ghép.