Hai trẻ ở Đắk Nông bị teo cơ tuỷ sống đã được truyền 2 lọ thuốc “đắt nhất thế giới”, có giá hơn 98 tỷ đồng
2 bệnh nhi bị teo cơ tuỷ sống vừa được các bác sĩ tại Bệnh viện Nhi đồng 2 (TP.HCM) truyền thuốc Zolgensma do một công ty nước ngoài tài trợ, có giá trị tổng cộng hơn 98 tỷ đồng.
- 23-09-2020Bác sĩ BV Nhi đồng chia sẻ 4 sai lầm nguy hiểm của cha mẹ khi hạ sốt cho trẻ
- 19-03-2020Thông điệp đáng yêu của y bác sĩ Bệnh viện Nhi đồng Thành phố giữa mùa dịch Covid-19: "Chúng tôi đi làm vì bạn. Xin bạn hãy ở nhà vì chúng ta!"
- 04-02-2020Bác sĩ BV Nhi đồng 1 hướng dẫn phụ huynh cách bảo vệ con trong mùa dịch do virus Corona
Thông tin này được một lãnh đạo bệnh viện (BV) cho biết trong ngày 24/10.
Theo các bác bác sĩ, bệnh teo cơ tủy sống (SMA) là bệnh do đột biến gen, gây thoái triển về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ.
Tháng 5/2019, FDA đã cho phép lưu hành thuốc Zolgensma (hay Onasemnogene abeparvovec) điều trị cho bệnh nhân dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống. Đây là phương pháp thay thế gen với 1 liều duy nhất.
Tuy nhiên, loại thuốc này được coi là "đắt nhất thế giới" khi một liều điều trị có giá đến 2,1 triệu USD. Ngoài ra khi tiêm vào tĩnh mạch cũng có thể gây ra những tác dụng phụ.
Thuốc Zolgensma. (Ảnh: Novartis)
Do đó thời điểm FDA cấp phép sử dụng thuốc đã gây ra nhiều tranh cãi. Phương pháp này cũng chưa được thực hiện tại Việt Nam trước đây.
Gần đây, công ty dược phẩm Avexis thuộc tập đoàn Novartis (trụ sở tại Hoa Kỳ) bất ngờ thực hiện chương trình AVXS-101 (Managed Access Program - MAP) nhằm cung cấp cho những bệnh nhi SMA thuộc các quốc gia không có điều kiện tiếp cận với điều trị liệu pháp gen.
Mỗi năm sẽ có 100 liều Zolgensma do công ty này cung cấp được phát cho trẻ em ở các quốc gia thỏa điều kiện, bằng cách quay số bốc thăm may rủi.
Tại Việt Nam, BV Nhi đồng 2 đã có thể chẩn đoán và đủ điều kiện giúp đỡ các bệnh nhi teo cơ tủy sống ở Việt Nam tham gia chương trình.
Tháng 8/2020, có 2 bệnh nhi điều trị tại đây được chẩn đoán bị teo cơ tủy sống type 2 do đột biến mất đoạn gen MN1. Đó là các trường hợp trẻ 1 và 2 tuổi, đều quê tại Đắk Nông.
Bệnh viện Nhi đồng 2 (TP.HCM), nơi điều trị cho 2 trẻ teo cơ tủy sống bằng thuốc Zolgensma.
Hồ sơ của 2 bệnh nhi sau khi được khoa Thần kinh, BV Nhi đồng 2 (TP.HCM) gửi đi đã may mắn được ban tổ chức chương trình chọn, cấp về Việt Nam 2 lọ thuốc.
Do thuốc được tặng miễn phí bởi tổ chức nước ngoài, việc tiếp nhận phải có sự chấp thuận của Sở Y tế TP.HCM.
Đến tháng 9/2020, BV Nhi đồng 2 nhận được quyết định của UBND TP.HCM cho phép tiếp nhận 2 lọ thuốc (giá tổng cộng 98.6 tỷ đồng) để điều trị cho 2 bệnh nhi.
Ngày 20/10, các bé nhập viện, thực hiện các xét nghiệm đánh gía tình trạng sức khỏe.
Đến ngày 22/10, 2 bệnh nhi đã được truyền thuốc Zolgensma và đang theo dõi tại khoa Thần kinh.
Pháp luật và Bạn đọc
