Nỗi tuyệt vọng của gia đình có 2 con mắc bệnh hiếm nhưng chỉ cứu được 1: Giá thuốc hơn 8 tỷ đồng, chị hy sinh cho em được sống cuộc đời đúng nghĩa

Vài tuần gần đây, cuộc sống tại Yun Cheng - một huyện nhỏ ở phía đông tỉnh Sơn Đông - dường như đang ngừng lại do sự hoành hành của dịch Covid-19. Thế nhưng, Lu Liang chẳng hề để ý đến sự khác biệt này.

Cha của em - anh Lu Lansu - vẫn tiếp tục công việc đưa thư của mình 10 tiếng/ngày giữa thời kỳ dịch bệnh bùng phát để nuôi sống gia đình. Trong khi đó, mẹ của em - chị Ding Aihua - ở nhà chăm sóc Liang và cậu em trai nhỏ - Lu Haoran - như chị vẫn đang làm trong suốt 4 năm vừa qua.

Không thể đi lại, cả hai đứa trẻ đều cần hỗ trợ mỗi ngày. Cậu bé 9 tuổi Haoran thường xuyên bị khó thở, vì vậy mẹ cậu phải kiểm tra mọi lúc để đảm bảo cậu có đủ oxy.

“Cháu ước mình có thể giúp mẹ chăm em trai. Bà ấy gần như chẳng ngủ đêm nào cả”, Liang nói. “Nhưng cháu không thể”.

Chị Ding ở nhà chăm sóc hai đứa con mắc bệnh Pompe của mình. (Ảnh: SixthTone)

Bệnh đã hiếm, thuốc lại có giá "trên trời"

Cả hai chị em họ Lu đều mắc một căn bệnh hiếm gặp mà khoảng 10.000 người ở Trung Quốc đang gặp phải: rối loạn lưu trữ glycogen tuýp II, hay còn được gọi là bệnh Pompe.

Căn bệnh về gen này gây thiếu hụt enzyme acid alpha-glucosidase (GAA) giúp phân giải các loại đường phức tạp bên trong cơ thể. Không có đủ GAA, người bệnh sẽ dần dần suy đa phủ tạng và teo cơ.

Tình hình của Liang không nghiêm trọng bằng em trai, nhưng cuộc sống của em vẫn rất khốn khổ. Năm lớp 3, em bắt đầu cảm thấy mệt mỏi mỗi khi leo cầu thang. Đến lớp 6, các bạn học phải dìu cô bé vào lớp. Năm ngoái, em đã mất hoàn toàn khả năng đi lại.

“Cả hai đứa đều đang yếu dần đi”, mẹ các em cho biết. 

Họ vẫn còn một cơ hội khác: sử dụng thuốc Myozyme của hãng Sanofi, có tác dụng giảm bớt sự thiếu hụt GAA. Tuy nhiên, loại thuốc này lại rất đắt. Tiền thuốc dành cho một đứa trẻ nặng trung bình 50kg như Liang là 2,7 triệu tệ/năm (hơn 8 tỷ VND). Giống như nhiều bệnh hiếm khác, bảo hiểm y tế sẽ không chi trả cho loại thuốc này.

Hóa đơn tiền thuốc mà vợ chồng nhà Lu phải chi trả. (Ảnh: SixthTone)

Trung Quốc hiện có hơn 20 triệu người đang sống cùng những căn bệnh hiếm; rất nhiều người trong số họ phải gánh những khoản chi phí y tế khổng lồ trên vai. Nhiều trường hợp thậm chí đã từ bỏ việc điều trị. Tại Trung tâm Chăm sóc Bệnh Pompe, hầu hết bệnh nhân đều chưa từng được dùng Myozyme.

“Chỉ khoảng 20 người đã từng sử dụng nó”, Guo Penghe - Giám đốc Trung tâm, đồng là một bệnh nhân Pompe - cho biết. “Không ai có đủ tiền để tiếp tục dùng đủ liều”.

Cuộc sống chật vật, mỗi ngày đều cận kề sinh tử

Một đợt điều trị bằng Myozyme có thể tiêu tốn toàn bộ tiền tiết kiệm trong nhà họ Lu. Gia đình họ đã quyết định cho Haoran điều trị sau khi cậu bé được chẩn đoán mắc bệnh khi mới chỉ 5 tuổi.

Khi ấy, Haoran chẳng thể đi đứng tử tế, tay và chân thường xuyên sưng tấy, nhưng cha mẹ chỉ nghĩ em bị bệnh thận. Chỉ đến khi tới khám tại bệnh viện tuyến đầu tại Bắc Kinh, các chuyên gia mới xác nhận cậu bé bị bệnh Pompe.

Trước đó, cậu bé rơi vào trạng thái hôn mê sau khi bị sốt vài ngày. Các bác sĩ buộc phải mở khí quản để cậu bé có thể thở. Thủ thuật này đã khiến em phải sống cùng máy thở cả đời.

Mở khí quản có thể làm giảm hiệu quả của Myozyme, nhưng cha mẹ Haoran vẫn sẵn sàng trả 200.000 tệ cho 40 mũi tiêm nhằm cứu sống em. Chỉ sau 1 tháng, sức khỏe của cậu bé được cải thiện. Em có thể nhấc tay lên, thậm chí là chơi game trên điện thoại - điều mà chị Ding cho là tác dụng của thuốc.

Dù hãng Sanofi khuyến cáo không nên dùng Myozyme trên bệnh nhân mở khí quản, họ vẫn tiếp tục điều trị bằng loại thuốc này. 

“Sau khi tiêm, sức khỏe của họ tiến triển rất tốt, dù một vài người vẫn còn phải thở máy trong nhiều năm”, Zhang Cheng - bác sĩ hàng đầu tại Khoa Thần kinh, Bệnh viện Liên kết số 1 của ĐH Tôn Trung Sơn tại Quảng Châu - nói. “Vấn đề nằm ở chỗ họ có đủ tiền để chi trả hay không?”.

Lu Haoran chỉ nằm một chỗ trên giường. (Ảnh: SixthTone)

Gia đình Lu không có đủ tiền để tiếp tục tiêm Myozyme cho Haoran. Cha em đã phải nghỉ công việc giao hàng trước đó để được ở gần nhà, trong khi chị Ding phải ở nhà chăm sóc hai con toàn thời gian.

Sự hiện diện của anh Lu là rất quan trọng. Thỉnh thoảng, máy thở của Haoran ngừng hoạt động vì khu dân cư mất điện. Anh sẽ phải chạy về nhà để kết nối nó với bộ phát điện dự phòng.

Gia đình đã dùng hết tiền để mua thêm 2 cục pin, nhằm đảm bảo máy thở hoạt động ổn định tới 6h. Kể cả một khoản tiền nhỏ như vậy cũng có thể làm khó họ.

Mỗi tháng, anh Lu chỉ kiếm được 3.000 tệ từ nghề đưa thư. Nguồn thu nhập chính của gia đình là khoản trợ cấp 700 tệ/tháng. Họ dành tới 1.000 tệ để mua các thiết bị y tế cơ bản cho Haoran, ví dụ như máy hút bụi và đồ khử trùng. Số tiền còn lại chỉ đủ để mua thức ăn và các vật dụng thường ngày.

Không dùng Myozyme, sức khỏe của Haoran sẽ tệ đi. “Bệnh không nặng thêm, nhưng các cơ điều khiển hô hấp sẽ yếu dần”, chị Ding cho biết. “Trước đây thằng bé có thể thở mà không cần máy trong 10 phút. Giờ thậm chí nó còn chẳng thể làm vậy trong 1 phút”.

Không đủ tiền chữa, chị đành hy sinh để em được chữa bệnh

Tuy nhiên, điều khiến gia đình đau đớn nhất là họ không thể chữa trị cho chị gái của Haoran. Liang bị chẩn đoán mắc bệnh Pompe chỉ 2 tháng sau em trai mình. 

Đến giữa năm 2016, cô bé đã mất khả năng đi lại và chỉ có thể nằm một chỗ trên giường. Dù Liang không cần dùng máy thở, chị Ding vẫn phải theo dõi con cả ngày. Có lần, nồng độ oxy của cô bé giảm còn 20% - quá thấp so với mức 95% bình thường - vào giữa đêm. May mắn thay, chị Ding đã kịp hồi sức cho con bằng mặt nạ oxy.

“Có thể là do thiếu oxy nên đôi khi em hay bị đau đầu và mệt mỏi”, Liang cho biết. “Tôi rất dễ buồn ngủ”.

Dù chẳng khỏe mạnh gì, Liang nói rằng mình hiểu tại sao cha mẹ lại dành toàn bộ tiền tiết kiệm để chữa cho Haoran. “Thuốc đó đã cứu sống em ấy”, cô bé nói. 

Lu Liang cố gắng học bài trên giường. (Ảnh: SixthTone)

Đứa trẻ 16 tuổi này hiểu rõ hoàn cảnh khó khăn của gia đình. Liang hy vọng chính sách sẽ thay đổi để hai chị em có thể tiếp cận Myozyme. Cô bé liên tục viết thư cho các cơ quan y tế địa phương và cấp tỉnh để xem xét trường hợp của mình.

“Đa số đều trả lời cháu một cách máy móc”, Liang kể. “Họ nói đã nhận được thư và bảo cháu đừng viết đi viết lại một thứ”.

Tuy nhiên, trong vài năm gần đây đã xuất hiện những tín hiệu tích cực đối với bệnh nhân mắc Pompe tại Trung Quốc. Năm 2017, thuốc Myozyme đã có mặt trên thị trường, thay vì phải mua từ nước ngoài như trước. Một năm sau đó, chính phủ Trung Quốc đã liệt kê căn bệnh này vào danh sách những bệnh hiếm hàng đầu, nhằm khuyến khích thay đổi chính sách và nghiên cứu y dược để hỗ trợ bệnh nhân.

Dù vậy, nhiều bệnh nhân cho biết điều đó chưa đủ để tạo sự khác biệt.

“Kể cả khi chính sách có thay đổi, chúng tôi cũng không đủ tiền để điều trị”, anh Lu cho biết.

“Việc phải tự chi trả 20% hóa đơn y tế tốn của bệnh nhân tới 500.000 tệ/năm, nên hầu hết các gia đình không đủ năng lực tài chính”, Giám đốc Guo cho biết. “Kể cả giảm xuống còn 5%, họ cũng không thể tự trả”.

Theo Guo, một số bệnh nhân cố gắng gây quỹ trên nền tảng GoFundMe để có tiền trả cho thuốc Myozyme. Tuy nhiên, rất ít người thu được trên 200.000 tệ - số tiền thậm chí còn chẳng đủ để điều trị đủ liều trong vòng 1 tháng.

Hy vọng về một tương lai được tiếp cận thuốc giá rẻ

Trong quá khứ, bác sĩ Zhang đã từng phải ngăn nhiều gia đình bán hết tài sản để mua thuốc cho người thân. “Đây là một cuộc chiến lâu dài và cuộc sống vẫn phải tiếp tục”, ông nói. Dù vậy, vị bác sĩ này cũng thừa nhận tuổi thọ của bệnh nhân sẽ rút ngắn nếu không có thuốc.

“Kể cả khi bệnh nhân có ăn uống đầy đủ, phòng tránh bệnh tật, duy trì lối sống lành mạnh, tuổi thọ của họ cũng sẽ giảm so với trung bình 10 năm”, bác sĩ Zhang giải thích. “Nếu không chú ý, họ có thể chết bất cứ lúc nào. Kể cả một cơn cảm lạnh cũng có thể tước đi mạng sống, bởi họ còn chẳng thể ho nổi”.

Trừ khi bảo hiểm chi trả 100% cho quá trình điều trị bệnh Pompe, bệnh nhân chỉ còn cách hy vọng mua được thuốc Myozyme nếu các công ty dược phẩm trong nước chịu sản xuất.

“Chúng tôi mong các loại thuốc chữa bệnh hiếm có thể được sản xuất trong nước nhanh nhất có thể, như vậy giá thành sẽ hạ xuống”, Guo bày tỏ.

Chị Ding đang chải tóc cho con gái. (Ảnh: SixthTone)

Tuy nhiên, hầu hết các công ty đều không muốn làm như vậy. “Số lượng bệnh nhân là quá nhỏ. Điều đó không đủ để tạo động lực cho họ nghiên cứu hay sản xuất thuốc”, bác sĩ Zhang giải thích.

Dù vậy, gia đình họ Lu vẫn mơ về một ngày được tiếp cận với thuốc Myozyme. Chị Ding hy vọng thuốc sẽ giúp con bớt ốm yếu hơn, vì thế hai vợ chồng cố gắng tìm việc trên mạng để ổn định tài chính.

“Tôi và bố nó đang già đi. Chúng tôi không thể chăm lo cho chúng cả đời này được”, chị Ding giãi bày. “Tôi biết các con không thể khỏe mạnh như những đứa trẻ khác, nhưng nếu chúng có thể tự lo cho mình trong tương lai thì tôi mãn nguyện rồi”.

Dù nằm một chỗ, Liang vẫn cố gắng học hành, đọc sách giáo khoa trên điện thoại. Ước mơ lớn nhất của cô bé là một ngày nào đó được ra khỏi nhà.

“Cháu muốn quay trở lại trường. Cháu muốn giúp mẹ chăm em trai. Cháu cũng muốn chạy nhảy như các bạn khác nữa”, cô bé tâm sự.

Theo SixthTone