'Vén màn' giá thuốc trị bệnh: Thấp hơn nhiều lần so với thông báo của hãng dược?

Trang Wired vào cuối tháng 9 đưa một tin tốt lành: Relyvrio, loại thuốc mới để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS) - chứng rối loạn thần kinh vốn không thuốc chữa - đã được Mỹ phê duyệt. Cộng đồng ALS vui mừng.

Nhưng ngày hôm sau, giá của loại thuốc được tiết lộ: 158.000 USD/toa một năm. Con số này cao hơn nhiều so với mức mà Viện Nghiên cứu kinh tế và lâm sàng ước tính: từ 9.100 - 30.700 USD.

Ông Olivier Wouters, một trợ lý giáo sư về chính sách y tế tại Trường Kinh tế và Khoa học chính trị London, cho biết: "Bạn nghe thấy rất nhiều ta thán về giá thuốc. Tôi không nghĩ là có ai tin giá thuốc là hợp lý".

"Không có mối liên quan giữa R&D và giá thuốc"

Vào tháng 9-2022, ông Wouters và các đồng nghiệp đã xuất bản một bài nghiên cứu về giá thuốc trên tạp chí của Hiệp hội Y khoa Mỹ JAMA.

Trong nghiên cứu, họ xem xét 60 loại thuốc đã được Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt từ năm 2009 đến năm 2018, trong đó có thông tin công khai về cả chi tiêu và giá cả cho R&D.

Sau khi khớp các số liệu và kiểm tra tất cả các khoản thu, truy ngược thời gian về những gì các công ty chi tiêu, nhóm nghiên cứu phát hiện không hề có mối tương quan nào giữa chi tiêu cho R&D và giá thuốc.

Ông Wouters thừa nhận quy mô mẫu trong nghiên cứu là nhỏ, nhưng điều này là do các công ty dược phẩm giữ hầu hết các dữ liệu tài chính của họ ở chế độ khóa và khóa.

Tuy nhiên, ông nói nếu ngành công nghiệp dược phẩm muốn bác bỏ kết luận trong bài nghiên cứu của ông, thì các công ty dược phẩm cần cung cấp thêm dữ liệu.

Ông Ezekiel Emanuel, chủ tịch khoa đạo đức y tế và chính sách y tế tại Đại học Pennsylvania (Mỹ), cho biết: "Điều quan trọng là phải có dữ liệu thực nghiệm như nghiên cứu này để bác bỏ tuyên bố của ngành dược phẩm".

Về mặt trực giác, có thể cảm thấy hợp lý khi giá của một loại thuốc sẽ liên quan đến chi phí R&D của nó, bởi những rủi ro liên quan đến nghiên cứu mới là rất đắt. Tuy nhiên, sự thật ra sao?

Vào năm 2020, ông Wouters cũng đã xuất bản một bài báo khác trên JAMA về chi phí thực sự để đưa một loại thuốc mới ra thị trường, điều mà các chuyên gia đã cố gắng tìm trong nhiều thập kỷ.

Con số chi tiêu R&D bình quân cho mỗi công ty - dựa trên dữ liệu từ các công ty dược phẩm cung cấp - ước tính mất khoảng 2,8 tỉ USD.

Tuy nhiên, qua nghiên cứu điều tra nhiều năm, ông Wouters và các đồng nghiệp nhận thấy con số này dao động gần 1,3 tỉ USD, ít hơn một nửa so với ước tính thông thường.

Khi chi phí thực tế R&D thấp hơn đáng kể so với số báo cáo, sẽ cho thấy khoản chi này không có ảnh hưởng lớn đến giá thuốc.

Còn nhiều kẽ hở trong kiểm soát giá thuốc

Các phương tiện truyền thông luôn phàn nàn về giá thuốc. Họ muốn vén bức màn bí mật về cách các công ty dược phẩm quyết định giá thuốc, buộc chính phủ phải vào cuộc.

Ví dụ, thuốc trị viêm gan C Sovaldi, được đưa ra thị trường vào năm 2013 với giá 84.000 USD/liệu trình 12 tuần.

Vào năm 2015, một cuộc điều tra kéo dài 18 tháng của Chính phủ Mỹ xem xét khoảng 20.000 trang tài liệu nội bộ của công ty Gilead sở hữu loại thuốc này. Và cuộc điều tra kết luận Gilead đã đặt giá thuốc cao như một cách "để đảm bảo thuốc của họ có thị phần lớn nhất, với mức giá cao nhất, trong khoảng thời gian dài nhất". Tóm lại, về bản chất, Gilead đang ưu tiên lợi nhuận.

Đáp lại, Gilead nói: "Dư luận và các nhà điều tra đứng sau việc định giá các liệu pháp của chúng tôi. Họ không thấy lợi ích rất lớn mà thuốc mang lại cho bệnh nhân".

Ở các quốc gia khác, giá phải trả cho một loại thuốc được các cơ quan xem xét giá trị mà nó mang lại để quyết định.

Ví dụ ở Anh, Viện Nâng cao chất lượng chăm sóc y tế (NICE) đánh giá giá trị của một loại thuốc mới bằng cách tính ra chi phí để mang lại cho bệnh nhân thêm một năm "cuộc sống chất lượng", so với phương pháp điều trị hiện tại được cung cấp. Nếu thuốc mang lại quá ít giá trị, NICE sẽ không giới thiệu nó cho Dịch vụ y tế quốc gia.

Các quốc gia như Pháp và Đức đàm phán với các công ty dược phẩm, để đưa ra một mức giá hợp lý. Thuốc được định giá dựa trên lợi ích lâm sàng mà nó mang lại và so với các loại thuốc khác trên thị trường.

Ở Mỹ, mọi thứ có thể bắt đầu từ từ đi theo hướng này. Theo Đạo luật giảm lạm phát mới, Medicare sẽ được phép thương lượng giá cho một số thuốc được lựa chọn. Tuy nhiên, ông Emanuel, chủ tịch khoa đạo đức y tế và chính sách y tế tại Đại học Pennsylvania (Mỹ), tỏ ra nghi ngờ chính sách trên thực sự sẽ có tác động lớn đến quy định giá thuốc. Bởi theo ông, với cách thức mà luật được thiết kế, còn quá nhiều kẽ hở.

Ông Tahir Amin, người sáng lập và giám đốc điều hành của Initiative for Medicines, Access & Knowledge (I-MAK) - một tổ chức phi lợi nhuận chuyên giải quyết sự bất bình đẳng trong cách thức thuốc được phát triển và phân phối, nói về phân tích của nhóm nghiên cứu của ông Wouters: "Chúng tôi cần chính quyền và các cơ quan chính phủ thực hiện công việc này. Chính quyền thiết lập chính sách như thế nào khi họ không có thông tin này?".